天津尚德药缘科技股份有限公司(以下简称“公司”)成立于2008年,公司曾获国家新药创制重大专项的支持,打造了穿过血脑屏障的技术平台与靶向癌症干细胞的药物研发平台。针对最迫切的临床需求,开展了全球原创新药的研发、试生产与海内外临床试验。公司目前开发了多个候选新药品种,其中独家开发的小分子免疫调节剂ACT001能够很好地穿过血脑屏障,大量进入脑部。免疫调节剂(如来那度胺)往往在癌症、炎症与纤维化方面具有广阔的应用前景,但是在全球上市与临床试验的候选药物中,能够进入脑部的免疫调节剂是非常罕见的。ACT001于2017年获得美国孤儿药资格,是我国获得FDA孤儿药资格的前10个品种之一,2018年免答辩获得了欧盟孤儿药资格。2021年,ACT001获得了美国FDA批准的儿童罕见病资格,系中国自主研发获得的首个儿童罕见病资格。ACT001相关临床试验结果公布于2018/2021年的3个ASCO会议墙报,以及2021年的SNO会议讲座报告。ACT001已经获批中国、美国与澳洲的8项1b/2a或者2期临床,1项2b/3期临床。公司不仅从事针对难治性罕见病与儿童罕见病开展新药开发,也大力推动市场前景广阔、临床需求迫切、竞争药物很少的适应症扩展,包括放疗治减毒增敏、器官纤维化等等。尚德药缘致力于逐步打造成为一家集研发、生产、销售为一体的跨国医药集团。